Прошедшую в последние дни ноября Европейскую неделю муковисцидоза одно из самых терпеливых пациентских сообществ отметило акциями протеста. В то время, когда во всем цивилизованном мире используется таргетная терапия муковисцидоза и обсуждаются возможности патогенетической, российские пациенты столкнулись с угрозой потерять даже базовые препараты, в том числе, оригинальные антибиотики.

Бегство антибиотиков

Политика импортозамещения привела к уходу с российского рынка многих оригинальных препаратов. В том числе, уже не поставляются жизненно необходимые больным муковисцидозом (МВ) антибиотики «Фортум» и «Тиенам», а поставки препарата «Колистин» отложены, как минимум, до середины 2020 года. Это значит, что оригинальное лекарство нельзя будет ни купить самому, ни получить по решению врачебной комиссии. Качественные дженерики западного производства на российском рынке тоже, как правило, не доступны.

Как считают в Фонде «Кислород», помогающем больным с МВ, к этому привела установленная законом №44-ФЗ «О госзакупках» практика закупки лекарств по международному непатентованному названию, при которой решающую роль играет цена, а не качество. А также преференции для отечественных и «дружественных» производителей. В итоге иностранным производителям стало невыгодно ввозить свои препараты в Россию.

По словам директора Фонда Майи Сониной, такой подход уже привел к откату лет на 20 назад, когда пациенты погибали от интоксикации и от невосприимчивости к антибиотикам: «Когда в мире все больше больных МВ доживает до пенсионного возраста, у нас снова обнаруживается все больше случаев наступления терминальной стадии болезни в детском возрасте».

Муковисцидоз (кистозный фиброз) – самое распространенное наследственное заболевание человека – сопровождается поражением желез внешней секреции и проявляется в чрезмерном скоплении слизи в легких и органах желудочно-кишечного тракта. Это приводит к быстрому размножению бактерий (синегнойная палочка, стафилококк и др.) поэтому постоянный прием большого количества лекарств, которые разжижают мокроту в дыхательных путях, помогают усваивать пищу и бороться с инфекциями – вопрос жизни. При отсутствии лечения только 12% больных доживает до 15 лет – дети гибнут, потому что не могут дышать и нормально переваривать пищу. Раньше муковисцидоз был проблемой педиатров, но сейчас более половины наблюдаемых в США больных старше 18 лет. В России взрослых больных около 28%. По официальным данным, в России муковисцидозом страдает около 4 тыс. человек. Но, по мнению специалистов, больных гораздо больше, только лечат их от других болезней.

Пациентский протест

По словам исполнительного директора благотворительного фонда развития социальных проектов «Не опоздай» Олега Леонова, в последний год родители больных детей пытались донести до Минздрава информацию о губительной замене оригинального ферментного препарата (Креона) на бесполезные и токсичные дженерики. Ното, что импортозамещение доберется до внутривенных и ингаляционных антибиотиков не могло им присниться даже в страшном сне.

В середине ноября в Ярославле прошел Всероссийский форум медицинских и общественных организаций «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом», участники которого просили Минздрав соблюдать принятый международным врачебным сообществом «золотой стандарт» лечения МВ и не испытывать на больных непроверенные дженерики. Теоретически, добиться назначения оригинального препарата можно, но для этого надо доказать, что при приеме дженериков возникают нежелательные побочные эффекты. Сделать это крайне сложно, уже даже потому, что ребенок одновременно получает большое количество препаратов, рассказал отец больной девочки из Москвы Андрей Вазин.

«И вообще, почему мы должны ставить такой эксперимент на больных детях, организм которых и так работает на износ, борясь с болезнью!», – говорит Вазин, добавляя, что от дешевых дженериков, которые капают детям в больницах, у них лопаются вены. По его словам, когда в рамках культурной программы Форума родители больных детей смотрели фильм «В метре друг от друга», они плакали не только из-за печального сюжета. Людей потряс перечень инновационных лекарств, которые принимали больные МВ герои фильма – их детям о таком остается только мечтать.

21 ноября родители детей с МВ создали адресованную президенту РФ петицию с просьбой спасти их детей, которые сегодня «фактически обречены на медленную и мучительную смерть». «С российского фармрынка уходят оригинальные антибиотики – препараты, без которых наши дети не могут жить и будут задыхаться от инфекций, пожирающих их легкие», – говорится в Петиции.

Фото предоставлено пациентским сообществом

В последние дни ноября по всей стране родители больных детей и сами молодые пациенты с МВ вышли на пикеты с требованием изменить закон о закупках, из-за которого в стране «не осталось ни одного проверенного лекарства, которое может продлить жизнь больному МВ». Весь интернет обошла фотография девушки, стоявшей напротив здания Минздрава с плакатом: «Хочу жить». Рядом с ней стоял кислородный концентратор: как написала у себя в Facebook представитель инициативной группы родителей Ольга Шилина, эта девушка «уже не может дышать без кислородного концентратора». По словам Шилиной, за последнее время много боли и ужаса свалилось на всех, кто причастен к МВ, но есть самые уязвимые, это те ребята, кто сейчас в листе ожидания на пересадку легких. «И они совсем не могут без проверенных антибиотиков! Слышишь, #МинздравРФ! Если ты опять не услышишь и снова не поможешь, ты убьёшь их!», – написала Шилина.

Позиция Минздрава

Минздрав услышал. Глава ведомства Вероника Скворцова дала указания Росздравнадзору проверить обеспечение лекарствами больных муковисцидозом, а профильным внештатным специалистам пульмонологам – пересмотреть клинические рекомендации по лечению МВ. Кроме того, как подчеркнула министр, выступая в четверг на Х Всероссийском конгрессе пациентов, большинство оригинальных препаратов для лечения МВ имеют аналоги.

Родители детей с МВ восприняли эту новость без энтузиазма, рассказал Олег Леонов. Во-первых, люди говорили не об «обеспечении вообще», а о необходимости решить вопрос с поставщиками оригинальных препаратов. А во-вторых, всех напугало обещание внести корректировки в клинические рекомендации. «Это может означать только одно: в существующие выверенные годами документы будут оперативно вписаны сомнительные дженерики», — считает Леонов

«Одно дело, когда что-то говорят напуганные родители, и другое – врачи с фактами в руках»

На защиту своих пациентов стали врачи, открыто высказавшиеся против препаратов с недоказанной эффективностью. В нынешних условиях для этого требуется гражданское и профессиональное мужество. Убийственную статистику привел на круглом столе в «Известиях» заведующий педиатрическим отделением РДКБ Сергей Семыкин. По его словам, если в 2015 году при анализе состава микрофлоры у пациентов отделения обнаруживалось 28% синегнойной инфекции и 40% стафилококка, то после провала в обеспечении ингаляционными тобрамицинами, их заменили дженериками, и ситуация поменялась на прямо противоположную. «Таким образом, видна прямая корреляция между лекарственным обеспечением и микробным сообществом, которое встречается у наших пациентов», — констатировал Семыкин.

Ранее член Экспертного совета национального консенсуса по муковисцидозу, пульмонолог из Ярославля Ирина Ашерова, написала открытое письмо, назвав «постыдным шагом назад, к временам 30-летней давности, когда больные не доживали до трехлетнего возраста» замену современных препаратов панкреатина в покрытых кислотоустойчивой оболочкой гранулах на старые таблетированные формы. А предложение о назначении таких препаратов для регистрации «заведомо неизбежных нежелательных явлений», по ее словам, «является недопустимым и противоречит всем канонам медицинской этики».

29 ноября главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии ФГБНУ «Медико-генетический научный центр», член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), президент ООО «Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом, профессор Наталья Каширская опубликовала открытое письмо президенту РФ Владимиру Путину.

Фото предоставлено пациентским сообществом

«Государство много сделало для больных муковисцидозом, и мы надеемся, что они не будут лишены права на жизнь, гарантированного Конституцией РФ», — пишет Каширская. По ее словам, у большинства больных врачи видят нежелательные явления, связанные с низким качеством дженериков. А также поражения печени, усугубляемые гепатотоксичностью многих антибиотиков. Кроме того, отсутствие импортных препаратов ставит под угрозу существование программы по трансплантации легких и печени. «Мы не против дженериков в целом, но наши пациенты, должны иметь возможность использования эффективных оригинальных препаратов. Замена на дженерики, которые не прошли клинических испытаний по эффективности и безопасности именно у больных муковисцидозом, приведет к значительному ухудшению прогноза заболевания», — считает Каширская .

Эту же мысль постаралась донести до чиновников заведующая пульмонологическим отделением муковисцидоза ФГАУ «НМИЦ Здоровья Детей» Ольга Симонова на организованной в пятницу в Росздравнадзоре встрече нескольких федеральных министерств с представителями пациентских организаций. Как рассказала зампред Комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике, директор исследовательского центра «Особое мнение» Екатерина Курбангалеева, врач объяснила, почему доступные в России дженерики неэффективны для лечения именно МВ – полиорганного заболевания, требующего постоянного одновременного применения нескольких антибиотиков, и в очень больших дозах.

Что же касается отслеживания побочных явлений, то, по словам клинического фармаколога, зав. отделением РДКБ Марии Костылевой, врачи отделения фиксируют и отправляют специальные заполненные формы в Росздравнадзор. И не только в отношении пациентов с МВ. Но далеко не всегда следует оперативная реакция. «Выступления Симоновой и Костылевой изменили ситуацию, потому что одно дело, когда что-то говорят переживающие за своих детей родители, и другое – когда это делают врачи и фармакологи с фактами в руках, – рассказала Курбангалеева. – Минздрав и Росздравнадзор не отрицали проблему, но вопрос в том, что регулирование закупок препаратов – по ведомству Минпромторга и ФАС. Значит, Минпромторг должен садиться за стол переговоров и договариваться с фармкомпаниями, которые ушли из страны, а не от пациентов».

Поиск решения этой непростой проблемы продолжится 11 декабря на площадке Общественной палаты РФ, рассказала Курбангалеева. МедНовости следят за развитием событий.