Генная терапия
Еще недавно словосочетание «генная терапия» всех пугало. Возможности генотерапии показала пандемия COVID. Ведь, по сути, почти большинство вакцин в мире (за исключением «Ковивак» и «Эпивак» в России), которые сейчас применяются против COVID-19, — генные препараты. Причем разработанные в очень короткие сроки. И это важно, так как глобальные эпидемии случаются регулярно и нужно быть готовым к новым вызовам.
Так генная терапия тихой сапой вошла в нашу повседневную жизнь. Джин, ждавший своего часа в волшебной лампе, вышел на свободу, и теперь чиновникам будет сложно объяснить, почему новые генные препараты зарегистрировать сложнее, чем обычные. Да и сами люди (миллиарды людей), которые провакцинировались с помощью генных препаратов, увидели, что технология безопасна, а значит, она может быть успешно использована и в других отраслях медицины.
Генетические паспорта
Что касается диагностики, в ближайшие двадцать лет в обиход войдут генетические паспорта. Пока мы делаем генетическую диагностику отдельных заболеваний, но это работает, когда ты знаешь, что ищешь. А чтобы узнать то, чего не знаешь и даже не предполагаешь, требуется полное геномное исследование. И если расшифровка первого генома человека заняла 15 лет и обошлась примерно в 3 млрд долларов, то уже сейчас расшифровка одного генома стоит всего несколько сотен долларов и занимает пару дней. Как только эта цифра снизится до 100 долларов, можно будет технически говорить о тотальном внедрении технологии в медицину. Сразу при рождении ребенка где-нибудь на Госуслугах будет создаваться учетная запись, в которой будет содержаться вся генетическая информация о нем. Это гигантский объем информации, интерпретировать который под силу только искусственному интеллекту. Поэтому процесс генной паспортизации должен идти рука об руку с цифровизацией медицинских заведений. Генетический паспорт позволит предсказывать риск развития у человека того или иного заболевания (известный пример — история Анджелины Джоли, у которой выявили высокий риск развития рака молочной железы) и выстраивать стратегию профилактики. В случае, когда заболевание уже развилось, врач поставит диагноз на сверхранних сроках и подберет оптимальный препарат. И если раньше препараты назначались вслепую, то сейчас медицина — и в первую очередь онкология — стремительно движется в сторону прецизионной, когда лекарство действует непосредственно на свою мишень у конкретного пациента. За счет этого повышается его эффективность и снижаются побочные эффекты.
Этика генетики
Из отрицательных моментов: генетическая информация может стать причиной дискриминации. Из-за риска каких-то заболеваний человеку могут взвинтить стоимость страховки или отказать в приеме на работу. Но этические вопросы лежат за скобками науки. Технология, она как нож: им можно убить, а можно резать хлеб. Так, с одной стороны, человеку могут отказать в занятиях тем видом спорта, к которому он не предрасположен; с другой — генетика может спасти ему жизнь. Самый наглядный пример — определение риска синдрома внезапной смерти, из-за которого спортсмен может внезапно умереть во время тренировки.
Говорят же, что «все болезни от нервов». На самом деле большинство болезней — от генов.
«Плохой» ген
Параллельно с генной диагностикой развивается генотерапия. Самое очевидное направление генотерапии — лечение наследственных заболеваний, которые развиваются, когда мама или папа передали человеку «плохую» копию гена. Эту поломку можно устранить, доставив в организм «хорошую» копию гена либо исправив «опечатку» в ДНК с помощью геномного редактирования. Сценарий, при котором дети будут рождаться только после предварительного геномного редактирования эмбриона, давно предсказали писатели-фантасты. Например, фильм-антиутопия «Гаттака» в свое время получил признание научной общественности как наиболее точный в плане предсказания роли генетики в будущем. Думаю, нечто подобное будет возможно в ближайшие сто лет. К сожалению, все поломки исправить нельзя. Только самые явные. Говорят же, что «все болезни от нервов». На самом деле большинство болезней — от генов. Но есть такие, как болезнь Альцгеймера или диабет, генетическая природа которых доказана примерно для 10–15% пациентов, а у остальных возникает по другим, еще неизвестным причинам. Кроме того, как я уже сказал, генотерапия занимается созданием вакцин нового поколения, когда в клетки доставляется «инструкция» для производства вакцины уже в самом организме. К таким вакцинам относятся «Спутник V», «Модерна», «Пфайзер» и др. И третье перспективное направление — когда мы с помощью генной терапии усиливаем те или иные способности организма. Например, способность к регенерации. В отличие от тритона, человек не может отрастить себе новую лапку. Но мы можем с помощью генной терапии доставить дополнительные факторы роста, которые усилят естественные способности организма к восстановлению. В будущем такой подход будет актуален при лечении различного рода травм: спинного мозга, периферических нервов, при лечении инсультов, инфарктов, переломов и других заболеваний.
Фото: Олег Бородин и фото и личного архива
