Практически все семьи пациентов с муковисцидозом (98%) покупают за свой счет лекарства, специальное питание, тренажеры и иные средства реабилитации. Почти половина семей (46%) тратит на это от 5000 до 15000 рублей в квартал, 25% — от 15000 до 30000, 15% — более 30000. При этом, инновационные фармакогенетические препараты в России не доступны совсем. Такие данные были получены при опросе, приуроченном к Европейской неделе муковисцидоза – самого частого из «редких» заболеваний.
Муковисцидоз входит в федеральную программу «7 высокозатратных нозологий», однако из всей базовой терапии заболевания по этой программе закупается только один препарат – Пульмозим. Самим Пульмозимом в полном объем обеспечено 90% пациентов, остальные ответили, что получают его с перебоями. Половина пациентов стали получать Пульмозим сразу после постановки диагноза, остальные позже. Причем, для трети пациентов препарат стал доступен только после оформления инвалидности. (О необходимости «отвязать» лекарственное обеспечение людей с определенными заболеваниями от факта получения инвалидности уже много лет говорят и врачи, и пациентские организации, но ничего не меняется).
Какая-либо группа инвалидности оформлена у большого количества пациентов (97%), при этом у 57% из них не заполнена индивидуальная программа реабилитации (ИПР). У оставшихся 20% технические средства, необходимые для терапии и контроля состояния (откашливатели, кислородные концентраторы, пульсоксиметры небулайзеры), вписаны в ИПР за счет региональных программ и частично за свой счет, у 8% — полностью за счет региональной программы, у 9% — полностью за счет пациента. Причем в 82% случаев ИПР не разу не корректировалась. В целом только 8% пациентов уверены, что они обеспечены всеми необходимыми лекарствами и медицинскими изделиями, две трети считают, что обеспечены частично, треть — не обеспечены совсем.
Впервые о диагнозе половина опрошенных узнала в результате неонатального скрининга (анализа крови, проведенного в роддоме), треть – по потовой пробе, назначенной в связи с клиническими проявлениями болезни, остальные – случайно. Жизненно необходимый пациентам с муковисцидозом посев на флору и чувствительность к антибиотикам ежеквартально (как требуется в клинических рекомендациях) сдают 58% больных, 16% делают это ежемесячно и 26% — «как придется». Причем, почти половина опрошенных сдает посевы за свой счет в сертифицированных лабораториях, знакомых со спецификой заболевания (Москва, Самара и некоторые другие города ), треть – бесплатно (по направлению формы №057, позволяющему делать анализ за счет средств ОМС) в таких же лабораториях и в лаборатории при региональном центре муковисцидоза, остальные доверяют либо платным сетевым лабораториям либо своим районным поликлиникам.
Половина семей никогда не обращались за помощью в благотворительные фонды. Четверть – обращались за лекарствами, по 15% — за техническими средствами реабилитации и медицинскими изделиями, 4% — за юридической помощью. В органы власти пациенты с МВ обращаются чаще, чем в благотворительные фонды: 60% опрошенных обращались в Минздрав, по 25% обращались в региональные комитеты и департаменты здравоохранения и общественные организации, 34% в Росздравнадзор, 8% — к Уполномоченному по правам ребенка, до прокуратуры и суда дошли 16% и 6% соответственно.
Совсем плохо обстоят дела с информированностью о заболевании и правах пациентов. О паллиативной помощи в своем регионе для больных с муковисцидозом знает 10% респондентов, треть уверены, что такой помощи в их регионе нет, а почти 60% не знают вообще о такой возможности. О том, что реализация прав ребенка инвалида носит заявительный характер, знают две трети респондентов.
Об анализе на кишечные органоиды слышали лишь 56% опрошенных. Что касается таргетной фармакогенетической терапии, то две трети респондентов не знают, какой генный корректор им подходит. 10% знают, что им подходит Symdeko, чуть меньше — Kalydeko и Orkambi (показанных при наиболее часто встречающейся мутации F508del). Впрочем, это знание все равно ничего не дает – инновационные фармакогенетические препараты в России не доступны за редким исключением, когда у людей есть средства на крайне дорогую индивидуальную коммерческую закупку.
Опрос провели инициативные группы родителей больных детей из разных регионов страны. 524 респондента из 200 населенных пунктов ответили на 42 вопроса, охватывающих разные стороны жизни с муковисцидозом. Всего в России, по данным Минздрава официально зарегистрировано около 3000 больных муковисцидозом. Таким образом, на вопросы исследования ответили почти 18% всех российских пациентов. «Мы постарались сделать выборку столь масштабной, чтобы, получив эти данные, органы здравоохранения смогли начать работать над усовершенствованием системы оказания медпомощи нашим детям. И, в первую очередь, над своевременным обеспечением их проверенными лекарственными препаратами, на которые далеко не всегда находятся деньги в региональных бюджетах», — рассказал представитель инициативной группы родителей Андрей Вазин.
